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研发管线

发布时间:2020-02-21 00:00:00
KL101 使用多重shRNA抗HIV基因治疗的艾滋病功能性治愈
进展状态:研究者发起的临床试验(IITs)
 
HIV感染和艾滋病
人类免疫缺陷病毒(HIV)感染CD4 + T细胞并破坏患者的免疫系统,这被认为是获得性免疫缺陷综合症(AIDS)的主要原因。 尽管目前的抗逆转录病毒疗法(ART)可以阻止病毒传播,并且在抗药性病毒出现之前可以将艾滋病控制到一定程度,但它无法清除宿主中潜在感染的HIV。因此,需要终身服药来抑制病毒储存库中病毒的反弹,这大大增加了发展中国家患者的成本。 迄今为止,由于多种原因,包括难以开发出有效的疫苗,艾滋病仍然是一种全球性威胁。截止 2017年,全球约3690万人携带有艾滋病,而只有2170万患者接受了抗逆转录病毒的治疗,每年约有180万新发HIV感染者。
 
我们的对策
KL101是一种新型的基因治疗技术。该治疗是基于自体干细胞移植技术,只需要通过一次住院给予抗HIV的自体干细胞移植来达到治疗HIV感染的目的。从具有抗HIV的自体干细胞分化出来的T细胞能够终生保护病人,即使在停用抗病毒治疗后,病毒也不会反弹。
在历史上,从CCR5突变的供体提供的自体干细胞移植仅创造了两例HIV感染的治愈-“柏林病人和伦敦病人”,这说明了只要能持续保护住HIV感染者的CD4+T细胞,实现艾滋病功能性治愈就有希望。自体造血干细胞移植技术可以克服组织相容性问题的局限性,从而进一步将其受益者扩大到任何感染了HIV的个体。
KL101的潜在保护性效果来自于康霖生物的多重人工miRNA簇专利技术,该技术能够将多个siRNA靶点整合到单个基因盒中,并确保能够稳定、精确、平衡的处理多重串联的miRNA。在对付向HIV这种能够高度变异的病毒来说,多靶点技术几乎是必须的。
 
技术验证(离体)
在培养的人T细胞来源的细胞系中,或在来自于健康人原代PBMC细胞中表达KL101,表明KL101能够阻止HIV的主动复制,并能保护细胞在被HIV感染后不产生病变。
 
技术验证(在体)
我们也在接毒了HIV-1的hu-PBL和hu-BLT人源化小鼠模型中测试了KL101。数据表明,转导了KL101的PBMC和HSC能够在人源化小鼠体内重构抵抗HIV-1感染的人免疫系统。
 
研究者发起的临床试验(IITs)
国内顶级医院的研究者发起的临床试验,具有伦理委员会批准通过的临床试验方案(Clinical Trials.gov Identifier: NCT03517631)
 
KL201 帕金森病的基因治疗
进展状态:POC (动物)
帕金森病
帕金森病是一种慢性的、进展性的神经退行性疾病,在美国大约有100万病人,在全世界大概有1000万病人。与该疾病相关的症状通常会影响患者的生活质量,使社会交往更加困难,并最终致死。帕金森病的发病率通常会随年龄增长而增加,而在美国帕金森病的直接和间接费用估计每年将高达250亿美元。
 
我们的治疗方法
KL201是一种基于慢病毒载体的多基因转移疗法,可用于治疗帕金森病和其他多巴胺缺乏症。我们无与伦比的多巴胺生物合成基因表达盒的设计试图在精确递送或不使用左旋多巴的情况下恢复大脑中多巴胺的健康水平。 多巴胺是由大脑中的神经元产生的,这些酶将酪氨酸转化为多巴胺。神经退行的结果是,多巴胺能神经元(产生多巴胺的神经细胞)的数量急剧减少,导致多巴胺控制的运动不足,从而导致出现帕金森病的运动症状。
 
离体验证
在培养的人类神经细胞系中,KL201给出了肯定的结果,它能够促进多巴胺的生物合成,而细胞毒性作用要小得多。 KL201的中试规模生产是在我们符合最高质量标准的先进慢病毒载体cGMP生物处理设备中实施的。
 
在体验证
我们目前已在啮齿类哺乳动物PD模型和NHP PD模型上对KL201进行了测试,以研究其在行为表现和运动症状缓解中的作用。

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