技术平台
科学研发
技术平台
Adeno-
Associated
Virus
(AAV) 载体平台
慢病毒 (LV) 载体平台
Hematopoietic
Stem Cell Platform 平台
研发
聚焦领域
地中海贫血
帕金森病
血友病
艾滋病
60 亿
中国地区 年均治疗费用
50 万
全球重度 地中海贫血症患者
地中海贫血症 地中海贫血（β-珠蛋白生成障碍性贫血），又被称为海洋性贫血，是一种遗传性溶血性贫血疾病。该疾病由于遗传基因缺陷引起，导致血红蛋白中的一种或多种珠蛋白链合成缺乏或不足，进而引发贫血或病理状态。地中海贫血症患者治疗目前主要有两种选择，一是输血替代治疗，即终生输血和使用去铁剂，成人的年均治疗费用8-10万元，但这些方法无法根治该疾病并且有较多严重后遗症；二是移植治疗，即通过造血干细胞移植、脐带血移植进行治疗，人均医疗费用40万元左右，移植治疗是目前主要的根治方法，但该方法难以寻找到相同的配型，仅有少部分患者能获得移植，并且患者有产生移植物抗宿主病（GvHD）的风险，需要终身服用抗排异药物。
850 万
全球患者
300 万
中国患者
帕金森病 帕金森病又称震颤麻痹症，是一种神经系统功能障碍性疾病。该疾病主要由于大脑黑质神经元的大量变性和死亡，导致多巴胺缺乏，从而出现肌肉僵硬、震颤、运动缓慢以及平衡和协调障碍等症状。帕金森病目前主要治疗方案包括药物治疗、手术治疗以及康复训练等。其中药物治疗主要通过增加多巴胺水平来改善运动功能，并减轻其他相关问题（如抑郁、失眠等），但也存在较多的副作用；手术治疗包括脑立体定向微创导航术、脑深部电刺激术（deep brain stimulation,DBS）等，虽然可以明显改善运动症状，但并不能根治疾病，术后仍需应用药物治疗；康复训练则是根据不同的行动障碍进行相应的康复或运动训练，提高患者的日常生活技能和改善心理健康状态。
≈280 k
全球重症患者
65-130 k
中国患者
血友病 血友病，是一种遗传性凝血功能缺陷疾病，主要由于凝血因子的缺乏或功能异常引起。血友病可分为三种型别，包括A型血友病(缺乏凝血因子VIII)和B型血友病(缺乏凝血因子IX)以及C型血友病(缺乏凝血因子XI)，该疾病主要表现为患者易出血或不易止血，目前主要的治疗方法为补充凝血因子来控制出血，但患者每周需要进行多次注射，并且即使注射药物后，还是会出现出血情况，患者生活质量较差。
3840 万
截止2021年底全球艾滋病感染者
114.8 万
截止2021年底中国艾滋病感染者
艾滋病 艾滋病，是由人类免疫缺陷病毒（HIV）感染引起的慢性病毒性疾病。HIV感染会损害人体免疫系统，导致免疫功能受损，进而使患者容易受到感染和疾病的侵袭。艾滋病的特征性症状包括免疫系统衰竭、机体易感染和恶性肿瘤的发生。虽然对于艾滋病治疗投入了大量的资源研究，但医学界目前没有任何可以治愈艾滋病的方法，也没有可行的疫苗，大部分的治疗方法都只能减慢或抑制病毒在体内的扩散。目前比较常见的治疗方法有鸡尾酒疗法，但该疗法仍然有明显的局限性，例如容易产生耐药性、患者需要长时间服药以及会产生严重的副作用等。
管线
康霖生物立足创新，坚持患者导向，重点布局艾滋病、帕金森、地贫、血友病等严重影响人类健康的疾病领域，研发了多个具有自主知识产权的创新基因治疗药物
适应症
早期研究
临床前研究
临床POC
新药临床申请
临床研究
Gene Therapy
血友病
帕金森病
地中海贫血
艾滋病
KL001
KL002
KL003
KL-AI20
未披露项目